Teamet stänger av sitt första läkemedel för att behandla dödlig levercancer

Fibrolamellära tumörceller dyker upp som rosa strängar i ett hav av mindre lila och rosa prickar

Forskare har upptäckt några klasser av terapier som förstör fibrolamellära tumörceller som växer i möss.

Behandlingsalternativ för den dödliga levercancer, kallad fibrolamellärt karcinom, saknas allvarligt.

Läkemedel som fungerar på andra levercancer är inte effektiva, och även om framsteg har gjorts för att identifiera de specifika gener som är involverade i att driva tillväxten av fibrolamellära tumörer, har dessa resultat ännu inte översatts till någon behandling.

För närvarande är kirurgi det enda alternativet för de drabbade - mestadels barn och unga vuxna utan tidigare levertillstånd.

"Det finns människor som behöver terapi nu", säger Sanford M. Simon, chef för laboratoriet för cellulär biofysik vid Rockefeller University.


 Få det senaste via e-post

Veckotidningen Daglig Inspiration

”Vi bestämde oss för att vara helt agnostiska vad vi trodde skulle fungera - vi försökte allt. Till vår förvåning hittade vi några föreningar som fungerar riktigt bra. ”

Så hans grupp kastade diskbänken på problemet och testade över 5,000 XNUMX föreningar, antingen redan godkända för andra kliniska användningar eller i kliniska prövningar, för att se om någon av föreningarna kunde återanvändas för att behandla fibrolamellär.

Deras resultat publiceras i Cancer Discovery.

"Vi bestämde oss för att vara helt agnostiska när det gäller vad vi trodde skulle fungera - vi försökte allt", säger Simon. "Till vår förvåning hittade vi några föreningar som fungerar riktigt bra."

Slutligen lovande droger

I en idealisk värld utför forskare omfattande experiment för att identifiera det perfekta terapeutiska målet för en sjukdom och testar sedan en serie läkemedel i modellsystem för att hitta lovande behandlingsalternativ för att nå det valda målet.

Simon-labbet genomgår sådana experiment, men denna process kan ta år, och barn och unga vuxna som är sjuka nu av fibrolamellär kommer sannolikt aldrig att se frukterna av sådana arbeten.

Så Simon tog en parallell, snabbare inställning. Efter att ha testat ett omfattande bibliotek med läkemedel på fibrolamellära tumörceller som odlats i möss under flera månader identifierade hans team några nya klasser av terapi som verkar effektivt döda fibrolamellära tumörceller, och ytterligare experiment gav några molekylära förklaringar till varför dessa läkemedel är så effektiva mot en sjukdom som hittills har förvirrat läkare som behandlar lever cancer.

"Fram till denna tidpunkt har jag varit tvungen att berätta för patienterna att vi inte har några läkemedel som har visat sig fungera", säger Michael V. Ortiz, en pediatrisk onkolog vid Memorial Sloan Kettering Cancer Center och en studiekollaborator. ”Det är verkligen spännande att vi äntligen har några lovande läkemedel att gå efter i kliniska prövningar. Och eftersom varje individ svarar annorlunda är det särskilt spännande att vi hade flera träffar, som vi nu kan testa i kombination med varandra. ”

Bättre precisionsmedicin

På grundval av dessa initiala fynd testade Simon och kollegor föreningarna på humana celler som togs direkt från patienttumörer. De kunde testa cellerna mot deras sortiment av läkemedelskandidater efter att ha odlat dem i bara några dagar och fick resultat som liknar de som observerades i celler som det tog månader att växa.

"Inom tre dagar kan vi ha terapeutiskt informativ data, vilket är mycket snabbare än tidigare metoder tillåtet", säger första författare Gadi Lalazar, en instruktör i klinisk undersökning i Simon-laboratoriet. "Även om det finns några logistiska hinder och ytterligare verifiering behövs, kan detta potentiellt vara transformativt för behandling av vissa cancerformer."

Resultaten tyder på att det kan vara onödigt att screena nytt cancerläkemedel kandidater i celler som odlats i möss innan de testades på humana celler - ett extra steg som kan kosta cancerforskare många månader. Med tanke på dessa resultat kan läkare snart kunna biopsiceller från en patients tumör, utsätta dessa celler för en mängd läkemedelskandidater tills de hittar den mest effektiva föreningen för den specifika patienten och ha en behandlingsplan redo på några dagar - potentiellt omvandla landskapet för precisionsmedicin.

Levercancerceller eliminerade

Simons senaste arbete inspirerades av 2015 års precisionsmedicininitiativ som inleddes i Obama-administrationen, som lovade att ändra medicinens ansikte med ett riktat tillvägagångssätt, skräddarsydd för en patients unika genetiska sammansättning, livsstil och miljö.

"Du vill inte ge alla med en slapp samma behandling - du vill att den ska" riktas exakt "baserat på om de har vridit sin fotled, brutit ett ben eller bara har en splinter, säger Simon.

Under de senaste sex åren har Simon utvecklat en serie modellsystem för att identifiera molekyler som är kända för att driva cancer onkogener. Men nyckeln till att tillämpa precisionsmedicin på cancer insåg Simon att inte blindtesta läkemedel mot mutationer eller onormalt uttryckta gener - det utför funktionella screeningar som frågar vilka läkemedel som faktiskt har en inverkan på tumören i fråga.

Resultaten av Simons tillvägagångssätt har nu gett de första läkemedlen som visats eliminera fibrolamellära tumörceller och nytt hopp för människor som lider av en dödlig sjukdom.

källa: Rockefeller University

Om författaren

Katherine Fenz-Rockefeller

books_health

Denna artikel dök ursprungligen upp på Futurity

Du kanske också gillar

Mer av den här författaren

TILLGÄNGLIGA SPRÅK

English afrikaans Arabic Förenklad kinesiska) Kinesiska (traditionell) danska Dutch Filippinare Finnish French German grekisk Hebreiska hindi ungerska Indonesian Italian Japanese Korean Malay Norwegian perser polska Portuguese rumänska Russian Spanish swahili Swedish Thai turkiska ukrainska urdu vietnamese

följ InnerSelf på

Facebookikon ikon~~POS=HEADCOMPtwitter iconyoutube iconinstagram ikonpintrest ikonrss-ikonen

 Få det senaste via e-post

Veckotidningen Daglig Inspiration

Nya Attityder - Nya Möjligheter

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf Market
Copyright © 1985 - 2021 Innerself Publikationer. All Rights Reserved.