Genterapi kan behandla ögonsjukdom utan kirurgi

En gigantisk staty av en ögonglob sitter framför skyskrapor och en blå himmel

En ny genterapi kan så småningom ge en alternativ behandling för Fuchs endotelial hornhinnedystrofi, en genetisk ögonsjukdom som drabbar ungefär en av 2,000 människor globalt.

För närvarande är den enda behandlingen hornhinnetransplantation, en stor operation med tillhörande risker och potentiella komplikationer.

”När du gör en transplantation gör du en enorm skillnad för den personen, men det är en stor grej för patienten med massor av besök, massor av ögondroppar, massor av co-pays och om du hade en medicinsk behandling som inte krävde kirurgi, det skulle vara bra ”, säger Bala Ambati, forskningsprofessor vid University of Oregon som ledde en åttaårig studie som involverade utvecklingen av genterapin.

”Det kan inte bara hjälpa patienter som behöver en transplantation, det kan också hjälpa många andra människor som kunde ha använt det (hornhinnan) vävnad. "

För studien i tidskriften Elife, utredare fokuserade på en sällsynt, tidig version av sjukdomen och genomförde forskningen på möss. De använde CRISPR-Cas9, ett kraftfullt verktyg för att redigera genomer, för att slå ut en mutant form av ett protein som är associerat med sjukdomen.


 Få det senaste via e-post

Veckotidningen Daglig Inspiration

Fuchs dystrofi uppstår när celler i hornhinneskiktet som kallas endotelet gradvis dör och stressade celler producerar strukturer som kallas guttae. Dessa celler pumpar normalt vätska från hornhinnan för att hålla det klart, men när de dör byggs vätska upp, hornhinnan blir svullen och synen blir grumlig eller disig.

"Vi kunde stoppa detta giftiga proteinuttryck och studera det i en musmodell", säger medförfattaren Hiro Uehara, en senior forskningsassistent i Ambati -labbet.

"Vi bekräftade att (hos möss som fick det) kunde vår behandling rädda förlusten av hornhinnens endotelceller, minska guttataliknande strukturer och bevara funktionen av hornhinnans endotelcellspump."

Hornhinneceller reproducerar inte, vilket betyder att du är född med alla celler du någonsin kommer att ha, säger Ambati. En av utmaningarna i studien var att använda Crispr genredigeringsteknik på sådana celler, en process som är tekniskt svår.

Uehara utvecklade en innovativ lösning som ökar användningen av CRISPR-tekniken och kan så småningom leda till behandlingar för andra sjukdomar som involverar icke-reproducerande celler, inklusive vissa neurologiska sjukdomar, immunsjukdomar och vissa genetiska störningar som påverkar lederna. Studien markerar första gången som forskare har tillämpat tekniken, kallad startkodonstörning, på icke-reproducerande celler.

"Det är potentiellt att utöka den terapeutiska målpoolen för CRISPR-Cas-systemet till vävnader som inte kan celldelas", säger Ambati.

För att testa säkerheten vid behandlingen undersökte forskarna omgivande vävnader och andra gener för att säkerställa att de inte hade påverkats negativt av behandlingen. Framtida forskning kommer att undersöka terapin hos människor donator hornhinnor från ögonbankar och andra djurmodeller med sikte på eventuella kliniska tester på människor.

Ytterligare medförfattare är från Johns Hopkins University, University of Virginia, University of Utah och University of Massachusetts.

Stöd för forskningen kom från National Institutes of Health/National Eye Institute och Research to Prevent Blindness, Inc.

källa: University of Oregon

Om författaren

U. Oregon

Denna artikel kom ursprungligen från framtiden

Du kanske också gillar

TILLGÄNGLIGA SPRÅK

English afrikaans Arabic Förenklad kinesiska) Kinesiska (traditionell) danska Dutch Filippinare Finnish French German grekisk Hebreiska hindi ungerska Indonesian Italian Japanese Korean Malay Norwegian perser polska Portuguese rumänska Russian Spanish swahili Swedish Thai turkiska ukrainska urdu vietnamese

följ InnerSelf på

Facebookikon ikon~~POS=HEADCOMPtwitter iconyoutube iconinstagram ikonpintrest ikonrss-ikonen

 Få det senaste via e-post

Veckotidningen Daglig Inspiration

Nya Attityder - Nya Möjligheter

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf Market
Copyright © 1985 - 2021 Innerself Publikationer. All Rights Reserved.