Min svärmor ringde mig igår. Hon vet inte riktigt vad jag gör för ett jobb men har en vag idé jag jobbar med en grupp som vill förstå och slutligen förhindra Alzheimers sjukdom.

Hon hörde på radion att någon hade utvecklat en bot för Alzheimers sjukdom. Det hade något att göra med bilar i uppfarten och den amerikanska regeringen bankrollerade den. Hon var både glad och lättad och föreslog att jag nu fokuserar min uppmärksamhet på andra hjärnans sjukdomar som behöver botas.

Hon skickade mig sedan en länk till radiointervjuen som var tidsbestämd för att sammanfalla med publicering av forskning i Naturens Vetenskapliga rapporter journalen. De media release om studien, som radiointervjuen min svärmor hörde, var mycket upphetsad.

Det varnade oss för en elegant uppsättning experiment, baserat på teknik från Flinders Medical Center, som genererade kandidatvacciner mot Alzheimers sjukdom som därför kan ge behandling för demens. Enligt en av studieens författare kan ett effektivt vaccin vara bara några år borta.

De vacciner, som testades i djurmodeller av Alzheimers sjukdom och i mänsklig hjärnvävnad, visade en hög respons för båda målen i varje sammanhang. Detta är verkligen goda nyheter, och dessa föreningar bör avanceras till läkemedelsutvecklingsledningen så fort som möjligt.

Men innan vi blir för upphetsade är det värt att notera att för alla 5,000-10,000-föreningar som går in i utvecklingsledningar, endast ett läkemedel kommer att godkännas för användning hos patienter, till en beräknad kostnad av US $ 2.6 miljarder.

I Alzheimers sjukdom undersöktes 244-föreningar i 413-kliniska prövningar mellan 2002 och 2012, med bara ett nytt läkemedel godkänns för att tillfälligt lindra symtom på sjukdomen. Det är en framgångsgrad på 0.4%.

Några fakta om Alzheimers och demens

Läkare beskriver demens som ett fenomen där en person har svårigheter över flera områden av tänkande. Det händer exempelvis när problem i planering, minns, koncentrering eller navigering blir så allvarlig att människans hälsa eller förmåga att leva självständigt äventyras.

Hos människor över 65 är den vanligaste orsaken till demens (runt 70%) Alzheimers sjukdom. Äldre ålder är den största riskfaktorn för Alzheimers en av tio personer mellan 60 och 70 och tre i tio över 80, uppfyller kliniska kriterier för sjukdomen.

Alzheimers sjukdom är uppkallad Alois Alzheimer, som i 1906 genomförde en post mortem undersökning av en kvinna som hade dött med demens. Genom att använda färgämnen att fläcka hjärnceller observerade han två onormala patologiska egenskaper - "plack" och "tangles" - spredt i hela hjärnan.

Tangler och plack som är karakteristiska för Alzheimers sjukdom är målet för de flesta behandlingar under utveckling. NIH Bildgalleri / Flickr, CC BYDessa plack och tangles är målen för aktuell forskning. I det 21-talet är plackerna kända för att bestå av fragment av ett protein som kallas beta-amyloid, och tanglesna är kända som tau-proteiner.

Med medeltiden för människor i industriländerna ökar, så är antalet människor med Alzheimers sjukdom. Den stora nödsituationen är att utan ett genombrott behandling, antalet människor som lever med demens i Australien förväntas vara nästan 900,000 av 2050.

Med växande populationer blir detta problem ännu större, och förväntad social och ekonomisk börda anses katastrofalt. Följaktligen förbinder USA: s federala regering nu US $ 991 miljoner per år till forskning och behandling av Alzheimers sjukdom och demens.

Den australiensiska regeringen har begått A $ 4 miljoner per år för de kommande fem åren för att övervinna samma problem.

Vaccinutveckling över hela världen

Det finns fortfarande ingen bot för Alzheimers sjukdom. Den huvudsakliga behandlingsstrategin för de senaste 30-åren har varit att försöka minska symtomen på minnesförlust och desorientering av ersätta några av hjärnkemikalierna, kallade neurotransmittorer, som går förlorade när sjukdomen fortskrider.

Liksom forskning rapporterade denna vecka, vi söker efter farmakologiska genombrott genom att utveckla läkemedel för att störa ackumuleringen av antingen amyloid or tau-proteiner, eller båda. Ett sätt att uppnå detta är att använda ett aktivt vaccin för att stimulera immunsystemet att attackera amyloid eller tau. Alternativt kan artificiella antikroppar mot amyloid eller tau ges regelbundet via infusioner. Detta är känt som ett passivt vaccin.

Minst 14 vaccinutvecklingsprogram inriktning på tau är för närvarande på gång. För amyloid, åtminstone 18-vaccinprogram har börjat eller har slutförts och misslyckats.

Andra, icke-vaccinbehandlingar mot amyloid och tau är också i utveckling. Exempelvis kan droger sträva efter att avlägsna amyloid eller tau eller att stoppa deras bildande till att börja med.

Det finns andra goda nyheter som tyder på att vi närmar oss behandling av Alzheimers sjukdom. En ny analys av data från några stora, men misslyckade, kliniska prövningar av ett amyloidvaccin som heter solanezumab visade fördelaktiga effekter i en undergrupp av patienter.

Ett annat amyloidvaccin, aducanumab, har nyligen visat sig både att avlägsna amyloid och att förbättra tänkandet hos personer med mild Alzheimers sjukdom. Båda dessa vacciner undersöks i Australien och personer som vill ha mer information om dem kan kontakta sin läkare eller våra forskningslaboratorier.

Självklart är ju fler skott på målet desto bättre. Framgång i utveckling av humant läkemedel är smärtsamt låg. Uppskattningar av läkemedelsindustrin tyder på att utvecklingen av ett nytt läkemedel beräknas kräva minst 10-15 år.

Trots min svärföräldrars förslag, blev jag fortfarande uppe i jobbet idag. Medan jag hoppas att dessa nya vacciner är effektiva finns det en stor sannolikhet att de kommer att misslyckas med att slå sitt mål i levande människor, eller de kommer att slå målet men med det göra människor sjuk av andra skäl. Eller kanske är målet helt fel. Så det är inte dags att fokusera någon annanstans ännu.

Om författaren

Paul Maruff, professor, Florey-institutet för neurovetenskap och mental hälsa

Den här artikeln publicerades ursprungligen den Avlyssningen. Läs ursprungliga artikeln.

relaterade böcker

at InnerSelf Market och Amazon