Hur vetenskapen använder sjukdomens genetik för att göra läkemedel bättre

Hur vetenskapen använder sjukdomens genetik för att göra läkemedel bättre
Behandlas som en individ. Whatmatdoes

Personlig medicin är förmågan att skräddarsy terapi till en individuell patient så att det, som det ofta sägs, ges rätt behandling till rätt patient vid rätt tidpunkt. Men hur personligt är det?

Medan frasen kan framkalla bilder av varje patient som får sin egen individuella terapeutiska cocktail - så är det inte så. Att designa ett individuellt anpassat paket skulle vara för arbetsintensivt och (åtminstone för närvarande) för dyrt. Istället ligger svaret i att förstå patienter och sjukdomars genetik.

Sjukdomar är inte (genetiskt) lika

Fram till slutet av 1990: n (och i vissa sjukdomar mycket mer nyligen), tenderade vi att använda en enda storlek-passar alla metoder för behandling av mänsklig sjukdom. Den traditionella dogmen har varit som följer: en patient har en viss sjukdom, säger tarmcancer; vi utvecklar ett läkemedel eller terapi som verkar vara effektivt mot det, och alla patienter med tarmcancer ges detta läkemedel eller terapi. Medan vissa patienter svarar positivt på behandlingen och till och med kan botas, visar andra inget svar och får ingen nytta av behandlingen (kanske till och med vissa biverkningar). Läkemedlet fortsätter att förskrivas.

Detta väcker en fråga: Om alla tarmcancerpatienter har samma sjukdom, bör behandlingen säkert fungera på samma sätt? Inte sant. Hur vi reagerar på läkemedel och behandling kan bero på vår genetiska smink, eller mer exakt med detta exempel, i den genetiska sammansättningen av tarmcancercellerna.

Den senaste tekniska utvecklingen har i huvudsak gjort det möjligt för oss att ta en molekylär snap-shot av tarmcancerceller (eller någon annan cellcellstyp som vi vill studera) och dessa har avslöjat att inte alla tarmcancer är desamma. Den exakta anteckningen av de genetiska / molekylära förändringarna eller mutationerna i tarmcancerceller varierar.

Dessutom kan mutationer eller molekylförändringar i en eller flera gener hos olika individer avgöra om patienter med "samma" sjukdom kommer att reagera på samma sätt som samma behandling. Att förstå denna "genetiska kontext" tillåter oss att tänka om hur vi närmar oss terapi; om vi vet om molekylförändringen hos en patient, kan vi utforma ett specifikt läkemedel som "riktar" in sig på det. Så även om alla patienter kan ha olika genetik (vilket gör en individuell terapi för varje patient orealistisk), kan undergrupper av patienter dela vanliga mutationer / förändringar som gör att läkemedel kan utformas för patientundergrupper.

Testa det på leukemi

En av de första sjukdomarna där denna metod framgångsrikt användes var i Kronisk myeloid leukemi (CML). En tillvägagångssätt i alla storlekar för kemoterapi fungerade inte och var potentiellt giftiga. Även om effektiva benmärgstransplantationer var begränsade till de patienter som hade en givare.


Få det senaste från InnerSelf


CML-patienter har en genetisk förändring i sina benmärgsceller som leder till produktion av ett leukemispecifikt protein (kallad BCR-ABL) som är hyperaktivt i CML-celler. CML var en perfekt kandidat för att utveckla en personlig medicin eftersom en enda genetisk förändring i sjukdomscellen kännetecknar ett helt tillstånd. På grund av detta kunde forskare - från både den akademiska och farmaceutiska sektorn - utveckla Imatinib Mesylate, ett läkemedel som helt enkelt hämmade BCR-ABL: s aktivitet. Drogen har varit så framgångsrik att det har ersatt både kemoterapi och benmärgstransplantation som behandling för CML.

Stratifierande sjukdom

Medan Imatinib Mesylate har blivit affischbarnet för personlig medicin, kännetecknas de flesta tillstånd inte av en enda genetisk förändring i en sjukdomscell. Det kan finnas fem eller till och med tio molekylära undertyper av tarmcancer, till exempel, var och en definierad av särskilda genetiska / molekylära förändringar som kallas förutsägbara biomarkörer, som också kan betraktas som "signaturer".

Att känna till dessa biomarkörer kan hjälpa oss att berätta vem som kommer och inte kommer att svara på vissa läkemedel och behandlingar och läkare kan använda denna information för att separera eller "stratifiera" patienter. Detta är särskilt fördelaktigt för cancergemoterapi - om vi vet att den genetiska sammansättningen av en patients cancerceller inte svarar på behandlingen kan alternativ behandling övervägas och de kan skonas för de potentiella toxiska biverkningarna som kemoterapi kan medföra.

Denna metod (ibland kallad strategi för stratifierad medicin) är en nyckelkomponent i personlig medicin och är används alltmer i modern cancerterapi och arbete som görs för att hitta en ännu mer exakt definition av cancercellernas genetiska arkitektur identifierar också nya mål för terapi, så det finns fortfarande mer utrymme för hur långt vi kan gå i att anpassa medicin.

Även om många av de tidiga framgångarna med personlig medicin har varit i cancer, finns det nu bevis för att denna strategi kan tillämpas vid andra sjukdomar såsom cystisk fibros (med betydande framgång med ett läkemedel som kallas ivacaftor som riktar sig till en viss mutation i sjukdomen), hjärt-kärlsjukdom och diabetes. Och framsteg görs också inom området autoimmun och infektionssjukdom.

Tiden för personlig medicin har väl och verkligen kommit.Avlyssningen

Om författaren

Mark Lawler, Ordförande i Translational Cancer Genomics, Drottning universitet Belfast

Denna artikel publiceras från Avlyssningen under en Creative Commons licens. Läs ursprungliga artikeln.


Rekommenderade böcker: Hälsa

Färsk frukt RensaFresh Fruit Cleanse: Detox, gå ner i vikt och återställ din hälsa med naturens mest utsökta mat [Paperback] av Leanne Hall.
Förlora vikt och känna dig vibrerande hälsosam när du rensar din toxins kropp. Färsk frukt Rensa erbjuder allt du behöver för en enkel och kraftfull avgiftning, inklusive dag-för-dag-program, läckande recept och råd för övergången från rengöringen.
Klicka här för mer info och / eller för att beställa den här boken på Amazon.

Trivs matTriva Foods: 200 Växtbaserade recept för Peak Health [Paperback] av Brendan Brazier.
Bygga på den stressreducerande, hälsofrämjande näringsfilosofin som introducerades i hans hyllade veganäringsguide Frodas, professionell Ironman triathlete Brendan Brazier visar nu sin uppmärksamhet på din middagsplatta (frukostskål och lunchbricka också).
Klicka här för mer info och / eller för att beställa den här boken på Amazon.

Död genom medicin av Gary NullDeath by Medicine av Gary Null, Martin Feldman, Debora Rasio och Carolyn Dean
Den medicinska miljön har blivit en labyrint av interlocking företag, sjukhus och regeringskonferenser, infiltrerade av läkemedelsbolagen. De giftigaste ämnena godkänns ofta först, medan milda och mer naturliga alternativ ignoreras av ekonomiska skäl. Det är död av medicin.
Klicka här för mer info och / eller för att beställa den här boken på Amazon.


enafarzh-CNzh-TWnltlfifrdehiiditjakomsnofaptruessvtrvi

följ InnerSelf på

facebook-icontwitter-iconrss-icon

Få det senaste via e-post

{Emailcloak = off}