Fungerar nya cancerläkemedel? Alltför ofta vet vi inte riktigt och inte heller din läkare

Fungerar nya cancerläkemedel? Alltför ofta vet vi inte riktigt och inte heller din läkare
Läkemedlets effektivitet kan utvärderas utifrån dess potential att krympa tumörer - men detta motsvarar inte nödvändigtvis förbättrad överlevnad. shutterstock.com

Det är svårt att hitta någon som inte har berörts av cancer. Personer som inte själva har haft cancer kommer troligen att ha en nära vän eller familjemedlem som har diagnostiserats med sjukdomen.

Om cancern redan har spridit kan diagnosen känns som en dödsdom. Nyheter om att ett nytt läkemedel finns tillgängligt kan vara en stor lättnad.

Men föreställ dig att en cancerpatient frågar sin läkare: "Kan det här läkemedlet hjälpa mig att leva längre?" Och i all ärlighet svarar läkaren: "Jag vet inte. Det finns en studie som säger att läkemedlet fungerar, men det visade inte om patienter levde längre, eller ens om de kände sig bättre. ”

Detta kan låta som ett osannolikt scenario, men det är precis vad ett team av Storbritanniens forskare visat sig vara fallet när det gäller många nya cancerläkemedel.

En titt på forskningen

En studie publicerad förra veckan i British Medical Journal granskade 39 kliniska prövningar som stödjer godkännandet av alla nya cancerläkemedel i Europa från 2014 till 2016.

Forskarna fann att mer än hälften av dessa studier hade allvarliga brister som sannolikt skulle överdriva behandlingsfördelarna. Endast en fjärdedel mätte överlevnad som ett viktigt resultat, och färre än hälften rapporterade om patienternas livskvalitet.

Av 32 nya cancerläkemedel som undersöktes i studien hade bara nio minst en studie utan allvarligt bristfälliga metoder.


Få det senaste från InnerSelf


Forskarna utvärderade metoder på två sätt. Först använde de en standardskala "risk för partiskhet" som mäter brister som visade sig leda till partiska resultat, till exempel om läkare visste vilka läkemedelspatienter som tar eller om för många tappade ut ur försöket tidigt.

För det andra såg de på om Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) hade identifierat allvarliga brister, till exempel att en studie stoppades tidigt, eller om läkemedlet jämfördes med undermålig behandling. EMA identifierade allvarliga brister i försök med tio av 32-läkemedlen. Dessa brister nämndes sällan i försökenas publicerade rapporter.

Från kliniska prövningar till behandling - snabbare är inte alltid bättre

Innan ett läkemedel godkänns för marknadsföring måste tillverkaren utföra studier för att visa att det är effektivt. Tillsynsmyndigheter som EMA, US Food and Drug Administration (FDA) eller Australiens administration för terapeutiska varor (TGA) bedömer sedan om det ska tillåtas att det marknadsförs till läkare.

Nationella tillsynsmyndigheter undersöker huvudsakligen samma kliniska studier, så resultaten från denna forskning är relevanta internationellt, inklusive i Australien.

Det finns ett starkt offentligt tryck på tillsynsmyndigheterna att godkänna nya cancerläkemedel snabbare, baserat på mindre bevis, särskilt för dåligt behandlade cancerformer. Målet är att få behandlingar till patienter snabbare genom att tillåta marknadsföring av läkemedel vid ett tidigare skede. Nackdelen med snabbare godkännande är dock mer osäkerhet om behandlingseffekter.

Ett av argumenten för tidigare godkännanden är att de erforderliga studierna kan genomföras senare, och sjuka patienter kan få en ökad chans att överleva innan det är för sent. Dock, en amerikansk studie drog slutsatsen att studier efter godkännande fann en överlevnadsfördel för endast 19 av 93 nya cancerläkemedel godkända från 1992 till 2017.

Fungerar nya cancerläkemedel? Alltför ofta vet vi inte riktigt och inte heller din läkare
Om bevisen för ett nytt cancerläkemedel är felaktigt lämnar detta patienter sårbara för falskt hopp. Från shutterstock.com

Så hur mäts effektiviteten för närvarande?

Godkännande av nya cancerläkemedel baseras ofta på kortvariga hälsoutfall, kallas ”surrogatresultat”, såsom krympande eller långsammare tumörtillväxt. Förhoppningen är att dessa surrogatresultat förutsäger fördelar på längre sikt. För många cancerformer har de dock visat sig göra ett dåligt jobb med förutsäga förbättrad överlevnad.

En studie av cancerförsök för mer än 100 läkemedel som i genomsnitt hittades, kliniska prövningar som mäter om patienter håller sig levande längre tar ett extra år att slutföra, jämfört med studier baserade på det mest använda surrogatresultatet, som kallas ”progresionsfri överlevnad”. Detta mäta beskriver hur lång tid en person lever med en cancer utan att tumörer blir större eller sprider sig ytterligare. Det är ofta dåligt korrelerat med överlevnad.

Ett år kan verka som en lång väntan på någon med en dyster diagnos. Men det finns policyer som hjälper patienter att få tillgång till experimentella behandlingar, till exempel att delta i kliniska prövningar eller medkännande åtkomstprogram. Om det året betyder säkerhet om överlevnadsförmåner, är det värt att vänta på.

Att godkänna läkemedel utan tillräckligt med bevis kan orsaka skada

I ett redaktionella som följer med denna studie hävdar vi att överdrivenhet och osäkerhet om behandlingsfördelar orsakar direkt skada för patienterna, om de riskerar allvarlig eller livshotande skada utan troligtvis nytta, eller om de avstår mer effektiva och säkrare behandlingar.

Till exempel läkemedlet panobinostat, som används för multipla myelompatienter som inte har svarat på andra behandlingar, har inte visat sig hjälpa patienter att leva längre och kan leda till allvarliga infektioner och blödningar.

Felaktig information kan också uppmuntra falskt hopp och skapa distraktion från nödvändig palliativ vård.

Och viktigt är att idealet om delat informerat beslutsfattande baserat på patientens värderingar och preferenser faller ifrån varandra om varken läkaren eller patienten har exakta bevis för att informera beslut.

I länder med offentlig sjukförsäkring, såsom Australiens farmaceutiska förmånsordning (PBS), beror patientens tillgång till nya cancerläkemedel inte bara på marknadsgodkännande utan också på betalningsbeslut. PBS vägrar ofta lönen för nya cancerläkemedel på grund av osäkra kliniska bevis. När det gäller läkemedlen i denna forskning finns vissa tillgängliga på PBS, medan andra inte är det.

Nya cancerläkemedel är ofta mycket dyra. I genomsnitt i USA kostar en behandling med ett nytt cancerläkemedel mer än US $ 100,000 (A $ 148,000).

Cancerpatienter behöver behandlingar som hjälper dem att leva längre, eller åtminstone för att få en bättre livskvalitet under den tid de har kvar. I detta ljus behöver vi starkare bevisstandarder, för att vara säkra på att det finns verkliga hälsofördelar när nya cancerläkemedel godkänns för användning.

Om författarna

Barbara Mintzes, Universitetslektor, farmaceutiska fakulteten, University of Sydney och Agnes Vitry, Universitetslektor, University of South Australia

Denna artikel publiceras från Avlyssningen under en Creative Commons licens. Läs ursprungliga artikeln.

enafarzh-CNzh-TWnltlfifrdehiiditjakomsnofaptruessvtrvi

följ InnerSelf på

facebook-icontwitter-iconrss-icon

Få det senaste via e-post

{Emailcloak = off}